瀚樞生物助力“NP001注射液”臨床轉(zhuǎn)化
瀚樞生物很榮幸能為塞爾欣生物的Treg細胞產(chǎn)品提供臨床前研究服務(wù)，助力其臨床轉(zhuǎn)化。作為深耕中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）疾病領(lǐng)域的臨床前CRO公司，我們一直致力于通過專業(yè)的臨床前研究能力，推動有效的臨床轉(zhuǎn)化！
2025年09月23日，上海賽爾欣生物醫(yī)療科技有限公司（簡稱“賽爾欣生物”）自主研發(fā)的人自體多克隆調(diào)節(jié)性T細胞注射液（簡稱“NP001注射液”）用于治療多系統(tǒng)萎縮（Multiple System Atrophy, MSA）的新藥臨床試驗（IND）申請獲得國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）受理，受理號：CXSL2500817。
此前，該候選產(chǎn)品已獲得肌萎縮側(cè)索硬化癥（Amyotrophic Lateral Sclerosis, ALS, 俗稱漸凍癥）的臨床試驗?zāi)驹S可。此次MSA適應(yīng)癥的IND受理，標(biāo)志著其在神經(jīng)退行性疾病領(lǐng)域的臨床探索又邁出關(guān)鍵一步。
賽爾欣生物CEO呂明啟博士表示：MSA具有早期診斷相對困難、預(yù)后不佳的特點，目前全球針對MSA的治療仍以對癥支持為主，尚無可延緩或阻止疾病進展的特效療法。此次MSA適應(yīng)癥IND申請的受理不僅是賽爾欣生物在神經(jīng)退行性疾病領(lǐng)域的一項重要里程碑，也意味著Treg細胞療法有望向更廣泛的神經(jīng)退行性疾病延伸。我們期望該產(chǎn)品能為現(xiàn)有藥物控制不佳的MSA患者提供一個新的治療手段，帶來新的希望。
關(guān)于多系統(tǒng)萎縮
多系統(tǒng)萎縮（MSA）是一種成年起病、進展性且致死性的神經(jīng)退行性疾病，病因尚未明確，通常為散發(fā)，可能與遺傳因素（如COQ2、SNCA等基因突變）及少數(shù)環(huán)境暴露有關(guān)。其臨床特征主要表現(xiàn)為自主神經(jīng)功能障礙、帕金森綜合征、小腦性共濟失調(diào)及錐體束征的多種組合，早期診斷困難，預(yù)后不良。MSA可分為以帕金森癥為主的MSA-P型和以小腦綜合征為主的MSA-C型，其中MSA-P型更為常見。病理上以少突膠質(zhì)細胞胞質(zhì)內(nèi)α-突觸核蛋白陽性包涵體為特征，伴有多系統(tǒng)神經(jīng)結(jié)構(gòu)萎縮或變性。流行病學(xué)顯示，MSA患病率約為每10萬人1.9～4.9例，40或50歲以上人群患病率升高；平均發(fā)病年齡在56～60歲左右，中位存活期約為發(fā)病后8～9年。
關(guān)于Treg細胞
調(diào)節(jié)性T細胞（Treg）因其在免疫耐受、炎癥抑制及神經(jīng)保護中發(fā)揮關(guān)鍵作用，已成為治療自身免疫性疾病和神經(jīng)炎癥相關(guān)疾病的治療熱點。其核心優(yōu)勢在于可通過抑制過度活化的小膠質(zhì)細胞、調(diào)節(jié)細胞因子分泌、修復(fù)血腦屏障等多重機制，阻斷神經(jīng)炎癥惡性循環(huán)，為神經(jīng)退行性疾病治療提供了全新思路。
關(guān)于人自體多克隆Treg注射液
“人自體多克隆調(diào)節(jié)性T細胞（NP001細胞注射液）治療肌萎縮側(cè)索硬化癥患者安全性和有效性的Ⅰ/Ⅱa期臨床研究”正在首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京天壇醫(yī)院神經(jīng)病學(xué)中心開展；
“評價調(diào)節(jié)性T細胞治療神經(jīng)退行性疾病安全性和耐受性的開放、單臂、單中心臨床研究”在鄭州大學(xué)第一附屬醫(yī)院推進，截至目前已完成8例患者入組。在已完成回輸?shù)幕颊咧酗@示出令人備受鼓舞的數(shù)據(jù)。多項有效性指標(biāo)顯示出了積極的臨床改善，提示這一疾病進展有可能在未來得到有效的控制。
關(guān)于賽爾欣生物
上海賽爾欣生物醫(yī)療科技有限公司于2023年初開始運營，專注于開發(fā)治療神經(jīng)退行性疾病、自身免疫性疾病和代謝性疾病的多模式 Treg 細胞療法。經(jīng)過多年的探索研究，發(fā)現(xiàn)Treg能夠多方位的有效抑制自免疾病中促炎細胞的增殖和功能，從而達到治療作用。賽爾欣秉承“解決未滿足臨床需求”的核心使命，以“以患者為本，誠信、實干、執(zhí)著”為核心價值觀，引領(lǐng)Treg產(chǎn)業(yè)化開發(fā)。
來源：
國家衛(wèi)生健康委辦公廳關(guān)于印發(fā)罕見病診療指南（2019年版）的通知；
《多系統(tǒng)萎縮診斷標(biāo)準(zhǔn)中國專家共識（2022）》中華神經(jīng)科雜志 2023 年1 月第 56 卷第 1 期 Chin J Neurol, January 2023, Vol. 56, No. 1
瀚樞生物
CNSxplore | 提供一站式神經(jīng)系統(tǒng)藥物研發(fā)解決方案
上海瀚樞生物是專注于中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）疾病的臨床前CRO公司，致力于為CNS藥物研發(fā)提供一體化解決方案。擁有充分驗證的細胞和動物疾病模型，結(jié)合全面的研究與分析能力，助力客戶加速創(chuàng)新療法開發(fā)，降低臨床失敗風(fēng)險。
瀚樞生物具有經(jīng)驗豐富、熟悉中外法規(guī)的技術(shù)團隊和高標(biāo)準(zhǔn)實驗平臺，核心技術(shù)涵蓋AI驅(qū)動表型篩選、人源化干細胞與類器官、電生理、高通量腦電圖（EEG）、組織學(xué)和分子生物學(xué)，覆蓋阿爾茨海默病、帕金森病、抑郁癥、精神分裂癥、SMA、疼痛與卒中等領(lǐng)域。
自成立以來，瀚樞生物始終秉持“研發(fā)率先、技術(shù)領(lǐng)先、質(zhì)量優(yōu)先、客戶至上”的理念，已服務(wù)百余家客戶，成功完成多項專題研究與IND申報，建立了高質(zhì)量、穩(wěn)定且具前瞻性的藥效評價體系。
